儿童高白细胞性急性淋巴细胞白血病的临床特征及预后分析

目的:分析儿童高白细胞性急性淋巴细胞白血病(ALL)的临床特征并评估预后.方法:回顾性收集2015年1月—2020年6月诊断的244例初治ALL患儿的临床资料,均按照CCCG-ALL 2015骨架方案诊疗,随访至2021年12月.以初诊白细胞计数(WBC)50×109/L为界将患儿分为高白组(47例)和非高白组(197例),比较2组间临床特征、治疗反应、总生存率及无事件生存率.结果:244例ALL患儿中,男147例,女97例,男:女为1.5∶ 1.0;中位初诊年龄4.9岁;低危组132例,中危组108例,高危组4例.初诊高白细胞血症的发生率为19.3％(47/244),初诊WBC与初诊外周血幼稚细胞比例呈线性正相关(P＜0.001).与非高白组比较,高白组肝大、脾大、T系及BCR-ABL1阳性ALL患儿的比例更高(P＜0.05);高白组诱导治疗第19天MRD≥1％的比例更高(P=0.003),而第46天MRD在2组中分布差异无统计学意义(P=0.170).中位随访52个月,总复发率为14.3％,5年总生存率为(90.6％±2.0％),5年无事件生存率为(80.4％±2.8％).与非高白组比较,高白组总复发率更高、总生存率及无事件生存率更低,差异均有统计学意义(P＜0.05).多因素Cox回归分析显示,初诊高白细胞血症、KMT2A重排及第46天MRD≥0.01％是ALL患儿无事件生存的独立危险因素(P＜0.05).结论:高白细胞ALL患儿初诊特征有肝大、脾大、较高比例的T系及BCR-ABL1,初诊外周血幼稚细胞比例更高,早期治疗反应欠佳,预后不良.